2017-10-25
Ondanks het zijn één van de duurste drugs in de wereld, won de het gentherapie Strimvelis van GlaxoSmithKline de steun van de vaak vrekkige Britse kostenwaakhonden om een zeldzame ziekte te behandelen genoemd ada-SCID, of het syndroom „van de bellenjongen“. De drug, die €594,000 (ongeveer $700.000) kost, is een éénmalige behandeling dat de bovengenoemde voormannen de kosten waard is.
Strimvelis komt met „kosten die prijs-kwaliteitverhouding in de context van de hoogst gespecialiseerde dienst verstrekken,“ de recensenten van NICE schreef in de ontwerpbegeleiding (PDF). Zij zeiden het een „belangrijke ontwikkeling“ in behandeling voor de ultrarareziekte is.
Ada-SCID is een ernstige immune voorwaarde die kinderen vóór schoolleeftijd kan doden als onbehandeld. De patiënten met de voorwaarde zijn vatbaar voor terugkomende besmettingen en andere strenge symptomen. Voor behandeling met Strimvelis, verzamelen de teams het beendermergcellen van patiënten, dan wijzigen en injecteren hen opnieuw. Het is een éénmalige procedure dat de deskundigen aanbiedingen levenslange voordelen, volgens de documenten van NICE geloven.
Recensenten van NICE adviseerden de therapie voor patiënten wanneer geen geschikte donor van de stamcel beschikbaar is. De gentherapie heeft voordelen voorbij standaardkosteneffectiviteitmaatregelen, volgens NICE.
„Omdat Strimvelis het immuunsysteem opnieuw samenstelt, kon het kinderen met de voorwaarde toelaten op school en voor werkers uit de hulpverlening van mensen met de voorwaarde worden opgeleid om naar het werk te terugkeren,“ het verklaarde document.
Overeenstemmend NICE, veronderstelde GSK één persoon per jaar behandeling zou krijgen, maar dat kon jaarlijks variëren. Voor Maandag, zei een GSK-woordvoerder het bedrijf „werkelijk verheugd geweest is om de ontwerpbegeleiding te zien en te hopen dit besluit zal worden definitieve begeleiding in de volgende weken.“
„Strimvelis is de eerste correctieve gentherapie voor kinderen die overal in de wereld moeten worden goedgekeurd, en deze begeleiding van ontwerpnice zal nieuws voor die families in het UK die een kind met ada-SCID en geen geschikte aangepaste donor van de stamcel hebben,“ hij toevoegde aanmoedigen.
Maar het besluit komt zelfs aangezien GSK zijn toekomst in zeldzame ziekten opnieuw in overweging neemt. Terug in Juli, onthulde het bedrijf dat het een verkoop voor zijn zeldzame ziekteportefeuille onderzoekt, die Strimvelis en twee andere programma's in ontwikkeling omvat.
Een woordvoerder zei in de tijd dat terwijl GSK „zwaar in dit gebied is geïnvesteerd, wij geloven er iemand anders zijn wie de commerciële beschikbaarheid van deze geneesmiddelen voor patiënten kan het best verzekeren.“ GSK verlaat „cel en gen geen therapie R&D, maar zal zich op oncologie concentreren en gemeenschappelijkere aanwijzingen,“ zij voegde toe. Het bedrijf zei zijn directe nadruk „onze verplichtingen aan patiënten.“ ontmoet
Toen GSK aankondigde dat het besluit, enkel twee patiënten behandeling met Strimvelis had ontvangen, en nog eens twee voor behandeling slated waren. Ondanks hun capaciteit om het leven van patiënten te verbeteren, commercieel presteren dergelijke zeldzame ziektedrugs niet altijd goed, en de terugbetaling kan taai zijn om te beveiligen.
De eerste gentherapie in Europa, Glybera van uniQure, voldeed verkoop aan geen vereisten om uitgaven te rechtvaardigen, die drugmaker eerder zei aangezien het aankondigde het tot doel zou hebben om geen marketing autorisatie te vernieuwen.
Over de vijver, is de cel en gentherapiemarkt nu plaatste voor een test in de V.S. aangezien twee KARmedicijnen van Novartis en Gilead goedkeuring hebben gewonnen, dragend $475.000 en $373.000 prijskaartjes vóór kortingen, respectievelijk. Novartis introduceerde een money-back waarborg voor bepaalde patiënten die zijn drug, Kymriah ontvangen
Rechtstreeks uw onderzoek naar verzend ons
